家族性高コレステロール血症

年2回のイクリシランがヘテロ接合体家族性高コレステロール血症のLDL-C管理を変革：ORION-16の洞察

ORION-16試験は、年2回のsiRNA療法イクリシランが、ヘテロ接合体家族性高コレステロール血症（HeFH）の思春期患者において、LDLコレステロールを有意かつ安全に低下させることを示しています。これは、この高リスク小児集団における長期服薬遵守と心血管リスク低減の有望な解決策を提供します。

沈黙の遺伝的脅威：なぜ家族性高コレステロール血症患者の多くがまだ診断漏れしているのか