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急性骨髄性白血病（AML）の医学的に不適格な成人患者におけるCPX-351対CLAG-M
本第2相試験では、医療的に集中的治療に適さないAML成人患者においてCPX-351とCLAG-Mを比較し、CLAG-Mが3か月生存率と奏効率、特に増殖性疾患患者で優れた成績を示したことから、集中的治療が一部のサブグループに利益をもたらす可能性が示唆された。
CPX-351
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CPX-351のAMLに対する効果は骨髄異形成症候群関連変異に限定的：フェーズ3分子再評価からの洞察
CPX-351の主要なフェーズ3試験の分子再評価では、その生存利益が骨髄異形成症候群関連変異（AML-MR）を持つ患者に限定的に存在することが示されました。TP53変異や他の分子サブグループでは、標準的な7+3誘導療法と比較して有意な優位性はありませんでした。
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高リスクAML患者におけるCPX-351の心毒性が7+3より少ないか？第III相試験の事後解析が心臓への利点を示唆
第III相試験の事後解析によると、高リスク急性骨髄性白血病（AML）患者において、CPX-351は従来の7+3と比較して左室駆出率（LVEF）や左室全体縦方向収縮率（GLS）の臨床的に有意な低下を引き起こす頻度が低いことが示されました。ただし、報告された心臓系有害事象の頻度は類似していました。
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ダウン症候群関連の骨髄性白血病におけるCPX-351：ML-DS 2018試験でイベントフリー生存率が低下した投与量感応性の不一致
ML-DS 2018試験では、低強度誘導療法をCPX-351に置き換えることで24ヶ月のイベントフリー生存率（69％対90％）が低下しました。全体生存率は良好で治療関連死亡は最小限でした。GATA1 NGSによるMRD、8番染色体三体型、複雑な核型は再発を予測しました。
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DAGO2（ダウノルビシン/シタラビン＋分割ゲムツズマブ）がCPX-351を上回る：非悪性リスクAML高齢者でのNCRI AML18結果
非悪性リスク急性骨髄性白血病（AML）を有する60歳以上の高齢者（NCRI AML18参加者）において、ダウノルビシン/シタラビンと分割ゲムツズマブ（DAGO2）の併用療法は、CPX-351よりも早期MRD陰性完全寛解率（CR）と3年無イベント生存率（EFS）、全生存率（OS）が優れており、特に特定の分子サブグループではCPX-351に利益がないか、または害があることが示されました。
