アンチセンスオリゴヌクレオチド

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MedXY AIに質問

SOD1-ALSにおける長期トフェルセン療法：早期開始が機能を維持し生存を延長

VALOR試験とそのオープンラベル延長試験の統合解析によると、SOD1-ALS患者において、トフェルセンの早期開始が機能的低下を有意に遅らせ、呼吸機能を維持し、最大3.5年間の追跡期間で生存率を改善することが明らかになりました。