医療ニュースアンチセンスオリゴヌクレオチド筋萎縮性側索硬化症
SOD1-ALSにおける長期トフェルセン療法：早期開始が機能を維持し生存を延長
By MedXY|2026年2月15日
VALOR試験とそのオープンラベル延長試験の統合解析によると、SOD1-ALS患者において、トフェルセンの早期開始が機能的低下を有意に遅らせ、呼吸機能を維持し、最大3.5年間の追跡期間で生存率を改善することが明らかになりました。
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GSKは、慢性C型肝炎患者において機能的な治癒を達成するアンチセンスオリゴヌクレオチドであるBepirovirsenの第III相試験結果を発表しました。この薬剤はウイルスRNAとHBsAgを標的とし、限られた治療期間で効果を発揮することで、世界的な肝臓学の基準を変える可能性があります。
