维奈托克联合阿扎胞苷治疗急性髓系白血病年轻患者:超越历史对比的循证证据演进
近期研究综述提示,venetoclax联合阿扎胞苷在较年轻AML患者中具有可行且有效的治疗价值,正在挑战标准强化化疗范式,并提示低强度方案可能带来相当甚至更优的结局。

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近期研究综述提示,venetoclax联合阿扎胞苷在较年轻AML患者中具有可行且有效的治疗价值,正在挑战标准强化化疗范式,并提示低强度方案可能带来相当甚至更优的结局。

靶向线粒体复合体I亚基NDUFS2可增强急性髓系白血病中FLT3抑制剂的敏感性,并克服FLT3-ITD突变所致耐药,提示了一种具有前景的治疗策略。

微小残留病(Measurable Residual Disease,MRD)检测可为成人急性髓系白血病的异基因造血细胞移植提供关键决策依据,通过优化患者选择、预处理强度和复发监测,有助于改善临床结局。
这项Ⅱ期试验比较了 CPX-351 与 CLAG-M 用于不适合强化治疗的 AML 成人患者,结果显示 CLAG-M 在 3 个月生存率和缓解率方面更优,尤其在增殖性疾病患者中获益更明显,提示强化治疗可能使部分亚组受益。

XmAb18968 这一 CD38-CD3 双特异性抗体的 1 期试验显示,其在经多线治疗的复发/难治性 AML 和 T-ALL 患者中具有良好安全性及令人鼓舞的疗效,为这一人群提供了新的治疗方向。

在接受供者非血缘相关移植、并采用中等强度预处理的 AML 患者中,基于 ATG 的 GvHD 预防较 alemtuzumab 可获得更好的总生存和无白血病生存,并降低复发风险,尽管急性 GvHD 发生率更高。

PRMT9 介导的精氨酸甲基化可通过改变 RNA 剪接和蛋白合成驱动 AML 中的 Venetoclax 耐药。靶向 PRMT9 可恢复 Venetoclax 敏感性,为应对耐药性 AML 提供了有前景的策略。

本研究比较了急性髓系白血病(AML)患者在首次缓解时接受1个或2个诱导疗程后行异基因造血干细胞移植并使用移植后环磷酰胺(PTCy)预防GVHD的结局。结果显示,两组生存相近,但需要2个诱导疗程者复发更高。

本研究比较了 TP53 突变 AML 中阿扎胞苷与地西他滨(单用或联合维奈克拉)的治疗结局,结果显示两者生存获益相近;同时提示多击 TP53 状态具有独立的不良预后意义。

TP53突变定义了一个高危AML亚群,其在allo-HCT后的生存较差,主要由复发所驱动。分子异质性可能有助于指导个体化的移植后策略。

在AML患者接受同种异基因造血干细胞移植前,KMT2A部分串联重复(KMT2A-PTD)相关的可测量残留病可显著预测更差的生存结局,提示其可作为重要的MRD生物标志物,用于风险分层。

本文探讨了 snoRNA 来源 RNA 在正常造血与急性髓系白血病中的表达及功能影响,强调其作为生物标志物和治疗靶点的潜在价值。

这项回顾性研究比较了在成人髓系恶性肿瘤同种异体移植前,treosulfan 联合 clofarabine 与 busulfan 联合 clofarabine 作为减低强度预处理的疗效。结果提示,treosulfan 组中性粒细胞恢复更快,生存结局更优。

本研究评估了成人首次缓解期AML患者在单倍型相合造血细胞移植中,全身照射与化疗预处理方案的生存及复发结局,结果显示TBI并无明确生存优势。

研究人员发现肿瘤胎儿硫酸软骨素(ofCS)是急性髓系白血病(AML)中抗体药物偶联物(ADC)的新靶点。与传统靶点不同,ofCS在健康组织中几乎不存在,可能减少血液毒性并扩大不适合强化化疗患者的治疗选择。

本研究探讨了门蛋白抑制剂雷维美尼布如何在AML患者中诱导显著的免疫表型变化。结果显示,超过50%的患者出现谱系变化,实现微小残留病(MRD)阴性仍然是长期生存的最强预测因子,需要新的流式细胞术监测方法。

新开发的预后模型整合了突变和细胞遗传学数据,能够准确预测接受HMA/VEN治疗的AML患者的生存情况,提供了更优的风险分层,将患者分为低风险、中等风险和高风险三类,每类具有不同的生存期。

在随机、双盲 II 期 QUIWI 试验中,与安慰剂相比,在标准诱导/巩固化疗和单药维持治疗中加入 quizartinib 可显著改善 18-70 岁新诊断 FLT3-ITD 阴性急性髓系白血病 (AML) 成年患者的无事件生存期和总生存期。

一项 III 期试验的事后分析表明,与传统的 7+3 方案相比,CPX-351 可能导致高危 AML 患者左室射血分数 (LVEF) 和左室整体纵向应变 (GLS) 的临床显著下降更少,尽管报告的心脏不良事件发生率相似。

将基于安全性的现代资格标准应用于历史上的急性髓系白血病 (AML) 试验,患者资格从中位数48%增加到84%,并减少了种族/族裔差异,表明有实际路径可以改善注册率和代表性。
