专业
通过BAP1丢失定义TP53突变AML的独特亚型:BCL-xL抑制剂靶向治疗的意义
肿瘤抑制基因BAP1的丢失特征化了一种独特的TP53突变初发急性髓系白血病(AML)亚型,与较差预后和红细胞谱系启动相关,同时揭示了对BCL-xL抑制剂的脆弱性,作为一种有前景的治疗策略。

标签
肿瘤抑制基因BAP1的丢失特征化了一种独特的TP53突变初发急性髓系白血病(AML)亚型,与较差预后和红细胞谱系启动相关,同时揭示了对BCL-xL抑制剂的脆弱性,作为一种有前景的治疗策略。

一项2期试验表明,口服低甲基化药物ASTX727(可选供者淋巴细胞输注)在极高风险急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者中,干细胞移植后的无病生存率令人鼓舞且安全性可控。

一项2期试验表明,异基因造血干细胞移植后使用口服地西他滨和塞达祖啶维持治疗可能改善极高危AML和MDS患者的无病生存率,并且安全性可管理。

三联疗法结合低甲基化药物、维奈克拉和 IDH 抑制剂在不适合强化化疗的 IDH 突变型急性髓系白血病患者中表现出高缓解率和生存率,值得与已批准的双药疗法进行进一步对比研究。

ENHANCE-3 III 期试验评估了在不适合强化化疗的初治 AML 患者中,添加 Magrolimab 至 Venetoclax 和 Azacitidine 是否能改善预后。结果显示 Magrolimab 未带来生存获益,并且导致更高的致命不良事件发生率。

一项大型随机对照试验显示,中剂量阿糖胞苷作为诱导后急性髓系白血病(AML)的治疗方案,其疗效不劣于高剂量阿糖胞苷,且生存率相似、毒性较低。

AGILE试验显示,Ivosidenib联合阿扎胞苷使新诊断且无法接受强化化疗的IDH1突变急性髓系白血病(AML)患者的中位总生存期增加三倍以上,并改善了血液学恢复和安全性。
