研究要点
携带FLT3内部串联重复（FLT3 internal tandem duplication，FLT3-ITD）突变的急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）常对FLT3酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitors，TKIs）产生耐药，因此亟需新的靶点以克服药物耐受。
线粒体复合体I亚基NDUFS2被鉴定为FLT3-ITD AML中FLT3 TKI耐受的关键介导因素。
通过遗传学或药理学方式靶向NDUFS2可降低线粒体呼吸功能，促进细胞凋亡，并恢复对FLT3抑制剂的敏感性。
临床前模型显示，将FLT3抑制剂与线粒体复合体I抑制联用可在未见明显毒性情况下减少白血病负荷。
