AAVrh.10hFXN

AAVrh.10hFXN基因治疗用于Friedreich共济失调心肌病：一项非随机临床试验的安全性与初步疗效

本综述总结了一项开创性的非随机试验证据，显示静脉注射AAVrh.10hFXN基因治疗对Friedreich共济失调心肌病具有良好安全性，并可能改善心脏结局，体现了精准心脏基因治疗的转化进展。