遗传性矮身材

vosoritide 在 RASopathy 及相关遗传性矮身材患儿中显示出令人鼓舞的促生长作用

II 期篮式试验显示，vosoritide 可显著提高 RASopathy、ACAN 及 NPR2 缺陷儿童的生长速度，且短期安全性可接受，提示其有望成为靶向 MAPK 通路生长障碍的精准治疗方案。