保眼治疗对早期cT3c视网膜母细胞瘤显示出前景，且不牺牲生存率

• 初始保眼治疗在49.4%的早期cT3c视网膜母细胞瘤眼中实现眼球保留，且未影响总体生存率。

• 单独动脉内化疗或联合静脉化疗与单独静脉化疗相比，与更好的眼球保留率显著相关。

• 初诊眼压≥32 mmHg和角膜水肿是眼球保留失败的高危因素，需谨慎个体化治疗。

• 在保留的眼球中，46.3%恢复了光感或更好的视功能。

研究概览
设计：回顾性、单中心队列研究。
人群：2014年5月至2024年10月期间132例早期cT3c视网膜母细胞瘤患者（新生血管性青光眼，无牛眼）。
干预：初始保眼治疗（n=82） vs 初始眼球摘除术（n=50）。
主要结局：总体生存率、高危病理特征、眼球保留率、视功能。
中位随访：52.9个月。

为何这项研究重要

视网膜母细胞瘤是儿童最常见的眼内恶性肿瘤。晚期疾病，尤其是cT3c期（新生血管性青光眼，无牛眼），历史上常导致初始眼球摘除术。本研究提供了证据，表明保眼治疗可考虑用于早期cT3c视网膜母细胞瘤，而不会对生存产生不利影响，从而为保留眼球和部分视力提供了机会。

研究是如何进行的

中国某单中心的研究人员回顾性分析了2014年5月至2024年10月期间诊断的132例早期cT3c视网膜母细胞瘤患者。患者分为两组：50例接受初始眼球摘除术，82例接受初始保眼治疗（包括静脉化疗、动脉内化疗、冷冻治疗、激光光凝和玻璃体腔内化疗，根据临床指征选择）。主要结局是总体生存率、高危病理特征发生率、眼球保留率和视功能恢复。采用Cox回归分析确定与眼球保留失败相关的因素。

研究者的发现

中位随访52.9个月后，每组仅发生1例死亡，总体生存率无显著差异（log-rank P=0.775）。保眼治疗与高危病理特征的优势比显著降低相关（比值比[OR] 0.21，P=0.003），包括脉络膜浸润减少（OR 0.25，P=0.002）和视神经浸润减少（OR 0.23，P=0.008）。

保眼治疗组的眼球保留率为49.4%（83只眼中41只）。在保留的眼球中，46.3%（41只眼中19只）恢复了光感或更好的视力。初诊眼压（IOP）≥32 mmHg（风险比[HR] 2.37，P=0.010）和角膜水肿（HR 2.86，P=0.007）是眼球保留失败的独立风险因素。相比之下，单独使用动脉内化疗（IAC）（HR 0.13，P=0.001）和联合IAC–IVC（HR 0.15，P=0.001）与单独静脉化疗相比，与更好的保留结局相关。冷冻治疗也是一个独立的保护性因素（HR 0.14，P<0.001）。

优势与局限性

优势包括针对这种罕见疾病的相对较大队列以及使用多变量分析校正混杂因素。然而，回顾性、单中心设计限制了普适性。由于治疗分配非随机，可能存在选择偏倚。该研究也无法解释未测量的混杂因素，如肿瘤侧别、遗传亚型或社会经济因素。此外，随访周期虽然足以进行早期生存分析，但可能无法捕捉晚期复发或长期视力结局。

对实践和研究的启示

对于经过适当选择的早期cT3c视网膜母细胞瘤患者，初始保眼治疗（尤其是结合动脉内化疗和冷冻治疗）可以在不增加死亡风险的前提下实现有意义的眼球保留。然而，存在角膜水肿或眼压升高（≥32 mmHg）时应谨慎考虑，因为这些眼的保留结局显著较差。这些发现支持在晚期视网膜母细胞瘤中向更个体化、更少激进的治疗模式转变。未来需要开展采用标准化治疗方案和更长随访的前瞻性多中心研究，以确认这些结果并优化患者选择。

资助、披露与注册

摘要中未报告资金来源、利益冲突和试验注册信息。

参考文献

1. Xu Z, Yao Y, Yang J, et al. Eye-Preserving Therapies for Early cT3c Retinoblastoma. Ophthalmology. 2026. PMID: 42498083.