Vutrisiran và tafamidis trong bệnh cơ tim do amyloidosis transthyretin: đánh giá liệu pháp phối hợp từ HELIOS-B

Điểm nổi bật

– Vutrisiran, một tác nhân can thiệp RNA (RNA interference, RNAi), cải thiện đáng kể các kết cục lâm sàng ở bệnh nhân amyloidosis transthyretin có bệnh cơ tim (transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy, ATTR-CM).
– Tác dụng của vutrisiran lên sống còn và các biến cố tim mạch nhất quán bất kể có sử dụng tafamidis trước đó hay không.
– Ở nhóm bệnh nhân dùng tafamidis nền, mức độ hiệu quả theo số liệu có xu hướng nhỏ hơn, nhưng không ghi nhận tương tác có ý nghĩa về kết cục.
– Các phát hiện này ủng hộ cơ sở lý luận và sự cần thiết của các thử nghiệm tiến cứu đánh giá liệu pháp phối hợp giữa chất ổn định transthyretin và các thuốc điều trị can thiệp RNA.

Bối cảnh nghiên cứu