RNA 干扰

Vutrisiran và tafamidis trong bệnh cơ tim do amyloidosis transthyretin: đánh giá liệu pháp phối hợp từ HELIOS-B

Thử nghiệm HELIOS-B cho thấy vutrisiran cải thiện sống còn và các kết cục tim mạch ở bệnh amyloidosis transthyretin có bệnh cơ tim, với lợi ích nhất quán bất kể có dùng tafamidis nền hay không, qua đó ủng hộ việc tiếp tục đánh giá liệu pháp

Điều trị RNAi nhắm mục tiêu ANGPTL3 bằng Zodasiran giảm đáng kể LDL-C ở bệnh nhân bị tăng cholesterol gia đình đồng hợp tử