Điều trị liên tục bằng acoramidis trong 54 tháng làm giảm đáng kể tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân (HR 0.55) và tỷ lệ tử vong do tim mạch (HR 0.51) so với việc bắt đầu muộn.
Sự ổn định gần như hoàn toàn (≥90%) của transthyretin huyết thanh (sTTR) dẫn đến sự ổn định dài hạn của mức độ NT-proBNP và khả năng chức năng được đo bằng khoảng cách đi bộ 6 phút (6MWD).
Lợi ích của acoramidis tích lũy theo thời gian, củng cố tính cần thiết lâm sàng của việc chẩn đoán sớm và can thiệp trước khi xảy ra tổn thương cơ tim không thể phục hồi.
Dữ liệu về an toàn vẫn nhất quán trong dài hạn, không phát hiện tín hiệu an toàn mới trong giai đoạn mở rộng không giả dược 24 tháng.
Nền tảng
Độc giả MedXY đã đăng ký
Đăng nhập miễn phí để đọc tiếp
Đăng nhập hoặc tạo tài khoản MedXY để đọc toàn bộ bài viết.
Bài viết này được tạo với sự hỗ trợ của nhiều công cụ biên tập, bao gồm AI, trong quá trình thực hiện. Nội dung đã được biên tập viên xem xét trước khi xuất bản.
