Tóm tắt
Lãnh vực điều trị cho bệnh bạch cầu tủy/myeloid với sự xếp đặt lại thụ thể yếu tố tăng trưởng sợi collagen 1 (FGFR1) (MLN-FGFR1) đã lâu nay được đặc trưng bởi tiên lượng kém và ít lựa chọn điều trị. Trong lịch sử, những bệnh ác tính này, thường được gọi là hội chứng bạch cầu tủy 8p11, đã kháng lại hóa trị liệu thông thường, để lại ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) là can thiệp duy nhất có thể chữa khỏi. Tuy nhiên, thử nghiệm FIGHT-203, một nghiên cứu giai đoạn 2 gần đây được công bố trên NEJM Evidence, đánh dấu một bước ngoặt quan trọng. Nghiên cứu đã đánh giá pemigatinib, một chất ức chế mạnh mẽ, chọn lọc, uống của FGFR1, 2 và 3, ở bệnh nhân mắc MLN-FGFR1. Kết quả cho thấy hiệu quả đáng kinh ngạc, đặc biệt là ở giai đoạn mãn tính của bệnh, nơi tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn đạt 96%. Bài viết này cung cấp một phân tích toàn diện về phương pháp nghiên cứu, kết quả lâm sàng và hồ sơ an toàn, nhấn mạnh ý nghĩa của nó đối với thực hành lâm sàng.
