Liệu pháp bảo tồn mắt cho thấy triển vọng đối với u nguyên bào võng mạc cT3c giai đoạn sớm mà không ảnh hưởng đến sống còn

• Các liệu pháp bảo tồn mắt ban đầu đã đạt được bảo tồn nhãn cầu ở 49.4% số mắt u nguyên bào võng mạc cT3c giai đoạn sớm mà không ảnh hưởng đến sống còn toàn bộ.

• Hóa trị động mạch đơn thuần hoặc kết hợp với hóa trị tĩnh mạch có liên quan chặt chẽ đến bảo tồn nhãn cầu tốt hơn so với hóa trị tĩnh mạch đơn thuần.

• Nhãn áp lúc đến ≥32 mmHg và phù giác mạc là các yếu tố nguy cơ cao cho thất bại bảo tồn nhãn cầu, cần cá thể hóa điều trị một cách thận trọng.

• Trong số các mắt được bảo tồn, 46.3% đã phục hồi thị lực cảm nhận ánh sáng hoặc tốt hơn.

Tổng quan nghiên cứu
Thiết kế: Nghiên cứu thuần tập hồi cứu, đơn trung tâm.
Dân số: 132 bệnh nhân mắc u nguyên bào võng mạc cT3c giai đoạn sớm (tăng nhãn áp tân mạch không kèm buphthalmos) từ tháng 5 năm 2014 đến tháng 10 năm 2024.
Can thiệp: Liệu pháp bảo tồn mắt ban đầu (n=82) so với cắt bỏ nhãn cầu ban đầu (n=50).
Kết quả chính: Sống còn toàn bộ, đặc điểm bệnh lý nguy cơ cao, bảo tồn nhãn cầu, chức năng thị giác.
Thời gian theo dõi trung vị: 52.9 tháng.

Tại sao nghiên cứu này quan trọng

U nguyên bào võng mạc là ung thư nội nhãn thường gặp nhất ở trẻ em. Bệnh tiến triển, đặc biệt là giai đoạn cT3c (tăng nhãn áp tân mạch không kèm buphthalmos), trước đây thường dẫn đến cắt bỏ nhãn cầu ban đầu. Nghiên cứu này cung cấp bằng chứng cho thấy các phương pháp bảo tồn mắt có thể được xem xét cho u nguyên bào võng mạc cT3c giai đoạn sớm mà không ảnh hưởng xấu đến sống còn, mang lại cơ hội bảo tồn mắt và duy trì một phần thị lực.

Cách nghiên cứu được thực hiện

Các nhà nghiên cứu tại một trung tâm duy nhất ở Trung Quốc đã phân tích hồi cứu 132 bệnh nhân được chẩn đoán mắc u nguyên bào võng mạc cT3c giai đoạn sớm từ tháng 5 năm 2014 đến tháng 10 năm 2024. Bệnh nhân được chia thành hai nhóm: 50 người được cắt bỏ nhãn cầu ban đầu và 82 người được điều trị bảo tồn mắt ban đầu (bao gồm hóa trị tĩnh mạch, hóa trị động mạch, phẫu thuật lạnh, quang đông laser và hóa trị nội nhãn tùy theo chỉ định lâm sàng). Kết quả chính là sống còn toàn bộ, tỷ lệ xuất hiện đặc điểm bệnh lý nguy cơ cao, tỷ lệ bảo tồn nhãn cầu và phục hồi chức năng thị giác. Hồi quy Cox được sử dụng để xác định các yếu tố liên quan đến thất bại bảo tồn nhãn cầu.

Những gì các nhà nghiên cứu phát hiện

Sau thời gian theo dõi trung vị 52.9 tháng, chỉ có một ca tử vong ở mỗi nhóm và sống còn toàn bộ không khác biệt có ý nghĩa thống kê (log-rank P=0.775). Các liệu pháp bảo tồn mắt có liên quan đến tỷ lệ đặc điểm bệnh lý nguy cơ cao thấp hơn đáng kể (tỷ suất chênh [OR] 0.21, P=0.003), bao gồm giảm xâm lấn hắc mạc (OR 0.25, P=0.002) và xâm lấn thần kinh thị giác (OR 0.23, P=0.008).

Tỷ lệ bảo tồn nhãn cầu ở nhóm bảo tồn mắt là 49.4% (41 trên 83 mắt). Trong số các mắt được bảo tồn, 46.3% (19 trên 41) phục hồi thị lực cảm nhận ánh sáng hoặc tốt hơn. Nhãn áp lúc đến (IOP) ≥32 mmHg (tỷ lệ nguy cơ [HR] 2.37, P=0.010) và phù giác mạc (HR 2.86, P=0.007) là các yếu tố nguy cơ độc lập cho thất bại bảo tồn nhãn cầu. Ngược lại, sử dụng hóa trị động mạch (IAC) đơn thuần (HR 0.13, P=0.001) và kết hợp IAC–IVC (HR 0.15, P=0.001) có liên quan đến kết quả bảo tồn tốt hơn so với hóa trị tĩnh mạch đơn thuần. Phẫu thuật lạnh cũng là yếu tố bảo vệ độc lập (HR 0.14, P<0.001).

Điểm mạnh và hạn chế

Điểm mạnh bao gồm quy mô đoàn hệ tương đối lớn đối với bệnh lý hiếm gặp này và sử dụng phân tích đa biến để hiệu chỉnh các yếu tố nhiễu. Tuy nhiên, thiết kế hồi cứu, đơn trung tâm hạn chế tính tổng quát hóa. Có thể có sai lệch lựa chọn vì việc phân nhóm điều trị không được ngẫu nhiên hóa. Nghiên cứu cũng không thể giải thích cho các yếu tố nhiễu chưa được đo lường như bên mắc bệnh, phân nhóm di truyền hoặc yếu tố kinh tế xã hội. Ngoài ra, thời gian theo dõi, mặc dù đủ cho phân tích sống còn sớm, có thể không phát hiện được tái phát muộn hoặc kết quả thị lực dài hạn.

Ý nghĩa cho thực hành và nghiên cứu

Đối với bệnh nhân u nguyên bào võng mạc cT3c giai đoạn sớm được lựa chọn phù hợp, liệu pháp bảo tồn mắt ban đầu — đặc biệt kết hợp hóa trị động mạch và phẫu thuật lạnh — có thể đạt được bảo tồn nhãn cầu có ý nghĩa mà không làm tăng nguy cơ tử vong. Tuy nhiên, sự hiện diện của phù giác mạc hoặc nhãn áp tăng cao (≥32 mmHg) cần được cân nhắc kỹ lưỡng vì kết quả bảo tồn ở những mắt này kém hơn đáng kể. Những phát hiện này ủng hộ sự thay đổi mô hình hướng tới các phương pháp ít triệt để hơn, cá thể hóa hơn trong u nguyên bào võng mạc tiến triển. Các nghiên cứu tiến cứu đa trung tâm với phác đồ điều trị chuẩn hóa và thời gian theo dõi dài hơn là cần thiết để xác nhận kết quả này và tối ưu hóa việc lựa chọn bệnh nhân.

Tài trợ, công bố và đăng ký

Các nguồn tài trợ, xung đột lợi ích và thông tin đăng ký thử nghiệm không được báo cáo trong tóm tắt.

Tài liệu tham khảo

1. Xu Z, Yao Y, Yang J, et al. Eye-Preserving Therapies for Early cT3c Retinoblastoma. Ophthalmology. 2026. PMID: 42498083.