Thử Nghiệm CIFFREO

Fordadistrogene Movaparvovec Không Cải Thiện Kết Quả Chức Năng trong Bệnh Teo Cơ Duchenne: Những Nhận Định từ Thử Nghiệm Giai Đoạn 3 CIFFREO

Thử nghiệm giai đoạn 3 CIFFREO cho thấy liệu pháp gen fordadistrogene movaparvovec không cải thiện đáng kể chức năng vận động ở các bé trai mắc bệnh teo cơ Duchenne so với giả dược, dẫn đến việc ngừng phát triển lâm sàng do hồ sơ lợi ích-rủ