CT0590: Liệu pháp CAR T dị gen BCMA loại bỏ ba gen mở ra hướng điều trị mới cho đa u tủy xương và bạch cầu tương bào

Điểm nổi bật

• CT0590 là liệu pháp tế bào CAR T dị gen (allogeneic) nhắm đích BCMA, với ba gen bị loại bỏ (triple-knockout), được thiết kế nhằm vượt qua các phản ứng miễn dịch từ chủ thể chống lại mảnh ghép (host-versus-graft), đồng thời được “áo giáp” bằng NKG2A để chống lại sự tiêu diệt qua trung gian tế bào NK của chủ thể.
• Các nghiên cứu tiền lâm sàng cho thấy khả năng kháng mạnh mẽ trước tế bào NK của chủ thể và hoạt tính kháng đa u tủy xương (multiple myeloma) rõ rệt in vivo.
• Trong nghiên cứu pha 1 lần đầu trên người, bao gồm 5 bệnh nhân đã điều trị rất nhiều trước đó mắc đa u tủy xương tái phát/kháng trị và bạch cầu tương bào, CT0590 cho thấy hồ sơ an toàn thuận lợi, không ghi nhận bệnh ghép chống chủ (graft-versus-host disease, GVHD) hay độc tính giới hạn liều.
• Đáp ứng lâm sàng bao gồm đáp ứng hoàn toàn nghiêm ngặt với lui bệnh bền vững hơn 20 tháng, liên quan đến sự tăng sinh mạnh của tế bào CAR T phổ quát và mức biểu hiện nền NKG2A trên tế bào NK cao hơn ở nhóm đáp ứng.

Bối cảnh nghiên cứu