Noonan症候群

Noonan症候群の肥大型心筋症に挑むRigosertib：有望な新規治療候補

Rigosertibは、Noonan症候群モデルにおいて肥大型心筋症および他の症候群性特徴を有意に改善し、RASopathy関連の心血管・発達異常に対する標的治療としての可能性を示している。