Noonan症候群の肥大型心筋症に挑むRigosertib：有望な新規治療候補

注目ポイント

本研究では、Rigosertibが、RAS/MAPK経路とPI3K/AKT経路の双方を阻害する薬剤として、Noonan症候群（Noonan syndrome, NS）に合併する肥大型心筋症（hypertrophic cardiomyopathy, HCM）に対する有効な治療候補であることが示された。ショウジョウバエ（Drosophila）モデルおよび哺乳類モデルの両方を用いた検討により、Rigosertibは心肥大を有意に改善し、NSに関連する他の表現型も改善した。また、現在使用可能なMEK阻害薬治療を上回る成績を示した。

研究背景