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FDAは、フェニルケトン尿(PKU)の新規経口療法であるセフィエンスの承認を決定しました。これにより、この希少代謝障害を持つ小児と成人に新しい治療選択肢が提供されます。
多施設米国研究は、小児におけるインフルエンザ関連急性壊死性脳症(ANE)の破壊的な負担を強調し、積極的な治療にもかかわらず高い死亡率と障害率が見られることから、予防と標準化された管理の緊急性が強調されています。
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