delpacibart zotadirsen

Delpacibart Zotadirsen 在杜氏肌营养不良症（外显子 44 跳跃治疗适用病例）中的安全性和有效性：来自 EXPLORE44 第 1/2 期试验的发现

Delpacibart zotadirsen在适合外显子44跳跃的DMD患者中显示出可接受的安全性，并显著提高外显子44跳跃率及肌营养不良蛋白表达，为进一步开展III期研究提供了支持。