Aficamten是治疗阻塞性肥厚型心肌病的突破性疗法
背景与疾病负担
阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）的特征是心肌组织肥厚导致左室流出道（LVOT）梗阻，从而引起心脏内压力升高。这种梗阻对症状如运动不耐受、呼吸困难、胸痛和晕厥有重要影响，严重影响生活质量。目前的治疗选择包括β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂、地高辛和侵入性间隔减容术，但许多患者仍然有症状。病理生理学主要集中在心脏过度收缩。通过选择性抑制心肌肌球蛋白来解决这一机制代表了一种新的治疗策略。Aficamten是一种口服选择性心肌肌球蛋白抑制剂，通过减少心肌收缩力而不损害左室射血分数（LVEF），从而可能改善oHCM患者的症状和功能能力。
研究设计
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