临床进展
Aficamten在非梗阻性肥厚型心肌病中的全球疗效:来自ACACIA-HCM及相关研究的启示
Aficamten作为一种心肌肌球蛋白抑制剂,已在多项研究中显示可显著改善非梗阻性肥厚型心肌病患者的症状、舒张功能及生物标志物,其中包括关键的ACACIA-HCM研究。

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Aficamten作为一种心肌肌球蛋白抑制剂,已在多项研究中显示可显著改善非梗阻性肥厚型心肌病患者的症状、舒张功能及生物标志物,其中包括关键的ACACIA-HCM研究。

Aficamten可显著改善有症状非梗阻性肥厚型心肌病患者的舒张功能和心脏结构,提示其获益不仅限于降低流出道梯度。

MAPLE-HCM 试验显示,Aficamten 在降低左室流出道 (LVOT) 梯度和促进有利的心脏重塑方面显著优于美托洛尔,这可能标志着一线治疗的潜在转变。

MAPLE-HCM试验表明,Aficamten单药治疗在多个疾病领域为有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者提供了优于传统一线治疗美托洛尔的快速、全面的临床益处。

SEQUOIA-HCM 试验的一项子研究确定,VO2T12.5% 是一种新的、具有临床意义的 CPET 指标,与心脏血流动力学相关,可预测心力衰竭结局,并在使用 aficamten 治疗后显著改善。

SEQUOIA-HCM试验的这项子研究确定了VO2T12.5%作为新的运动恢复指标。它独特地反映了心脏血流动力学,预测临床结果,并在使用aficamten治疗时显示出显著改善,为临床心肺运动测试提供了一个简单而强大的工具。

本文阐明了VO2T12.5%作为一种新的、实用的氧气摄取恢复指标,反映心脏功能和预后,在心力衰竭和梗阻性肥厚型心肌病患者中得到验证,包括SEQUOIA-HCM试验中的稳健临床队列。

Aficamten显著改善了阻塞性肥厚型心肌病(HCM)患者的运动能力和症状,在轻度和重度症状患者中均表现出强大的疗效和安全性。

Aficamten在48周内持续缓解左室流出道梗阻,改善症状,并促进心脏重塑,且可安全停用地高辛胺。