鎌状赤血球症

shmiRベクターによるBCL11A持続的遺伝子サイレンシング：鎌状赤血球症における長期安全性と有効性

本稿は、鎌状赤血球症患者に対してshmiRベクターを用いたBCL11Aの転写後サイレンシングが、持続的かつ安全に達成されたことを示したヒト初回投与試験を概説する。これにより、胎児ヘモグロビンの安定した誘導と、4年以上にわたる臨床的利益が得られた。