医療ニュースプロテオミクス神経血管
プロテオミクスで読み解く、鎌状赤血球症における血液脳関門破綻の全身性ドライバー
By MedXY|2026年9月20日
本研究は、鎌状赤血球症における血液脳関門障害を媒介する全身性病態経路を同定し、BBB破綻を脳低酸素および微細構造障害と関連付けることで、神経機能を温存するための新規治療標的を提示した。
医療ニュースBCL11A胎児ヘモグロビン
shmiRベクターによるBCL11A持続的遺伝子サイレンシング：鎌状赤血球症における長期安全性と有効性
By MedXY|2026年8月24日
本稿は、鎌状赤血球症患者に対してshmiRベクターを用いたBCL11Aの転写後サイレンシングが、持続的かつ安全に達成されたことを示したヒト初回投与試験を概説する。これにより、胎児ヘモグロビンの安定した誘導と、4年以上にわたる臨床的利益が得られた。