運動失調毛細血管拡張症

小児毛細血管拡張性運動失調症におけるカプセル化デキサメタゾンリン酸エステルの神経学的影響と安全性：NEAT第3相試験からの知見

NEAT第3相試験では、6～9歳の運動失調毛細血管拡張症小児に対する赤血球封入デキサメタゾンリン酸ナトリウムの安全性が確認された一方、プラセボを上回る統計学的に有意な神経学的改善は示されなかった。