AAV5

最適化AAV5-RPGR遺伝子治療によるX連鎖性網膜色素変性症モデルの視細胞保護と機能回復

最適化したAAV5ベクターで安定化ヒトRPGR ORF15遺伝子を送達することで、RPGR欠損マウスにおける視細胞の構造と機能が有意に回復し、X連鎖性網膜色素変性症に対する有望な遺伝子治療であることが示された。