AAV由来第VIII因子のトロンビン活性化亢進を一段階凝固検査で検出：血友病A遺伝子治療への示唆
注目ポイント
- 一段階凝固検査（One-stage assay, OSA）は、アデノ随伴ウイルス（AAV）由来の第VIII因子（Factor VIII, FVIII-SQ）におけるトロンビン介在性の活性化亢進を検出できるが、発色基質検査（chromogenic substrate assay, CSA）では捉えられない。
- マウスおよび臨床試験参加者の双方において、OSAで測定したFVIII活性は、止血機能および臨床的出血頻度との相関がCSAよりも良好であった。
- AAV-FVIII-SQの活性化亢進と正常な補因子安定性は、組換えFVIII-SQとは異なる生化学的特性を示唆しており、これが測定法間の不一致を説明し得る。
- これらの知見は、血友病Aの遺伝子治療患者におけるFVIII活性モニタリングでは、表現型の予測のためにOSAを優先することを支持する。
研究背景
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