5q-脊髄性筋萎縮症の治療進化：SMArtCAREレジストリからの実世界証拠と臨床的洞察
ハイライト
- 84施設から2,140人の患者を対象としたDACH地域の分析では、3つの疾患修飾治療薬（DMTs）が順次承認された後、SMA治療パラダイムが急速に変化していることが確認されました。
- nusinersenは依然として最も多い一次治療（60.5%）ですが、承認後、risdiplamとonasemnogene abeparvovecの使用が増加しています。
- 約36.2%の患者が治療を変更しており、規制承認が主な要因であり、客観的な運動機能の低下ではありません。
- 実世界データは、治療移行中にほとんどの患者で運動マイルストーンの安定性が維持されていることを示しており、多因子的な意思決定プロセスを示しています。
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この記事は、制作工程の一部でAIを含む複数の編集ツールを使用して作成され、公開前に人間の編集者が内容を確認しています。