遺伝子治療

フリードライヒ運動失調症心筋症に対するAAVrh.10hFXN遺伝子治療：非無作為化臨床試験で示された安全性と初期有効性

本総説は、画期的な非無作為化試験のエビデンスを統合し、静脈内AAVrh.10hFXN遺伝子治療が安全であり、フリードライヒ運動失調症心筋症における心機能転帰を改善する可能性を示したことを示す。精密心臓遺伝子治療におけるトランスレーショナルな進展を強調する。