視機能回復の新たな進展：光遺伝学治療が網膜色素変性症の患者に希望をもたらす
注目点
この先駆的な非盲検試験では、進行した網膜色素変性症（Retinitis Pigmentosa, RP）患者を対象に、アデノ随伴ウイルスベクター（AAVベクター）でChrimsonRを発現させる、網膜神経節細胞を標的とした光遺伝学的遺伝子治療の安全性と初期有効性が検討された。硝子体内注射に専用の光刺激ゴーグルの使用を組み合わせることで、多くの参加者で光感受性の有意な改善が得られた。短時間で消失した重篤な有害事象を1件含む眼科的有害事象は認められたものの、小規模コホート全体として安全性は許容可能であり、さらなる検討が求められる。
研究背景
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