医学资讯反义寡核苷酸肌萎缩侧索硬化症
Tofersen长期治疗SOD1-ALS：早期启动可保留功能并延长生存
By MedXY|2026年2月15日
VALOR试验及其开放标签扩展的综合分析显示，早期启动Tofersen显著减缓了功能下降，保留了呼吸能力，并改善了SOD1-ALS患者的生存率，随访期长达3.5年。
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专业肌萎缩侧索硬化症自噬
海藻糖在ALS中的应用：HEALEY ALS平台试验未显示疗效
By MedXY|2025年10月1日
海藻糖在大型、适应性2/3期试验中安全，但与安慰剂相比未能减缓ALS进展。