肌萎缩侧索硬化症

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VALOR试验及其开放标签扩展的综合分析显示，早期启动Tofersen显著减缓了功能下降，保留了呼吸能力，并改善了SOD1-ALS患者的生存率，随访期长达3.5年。

一项大型回顾性队列研究揭示了创伤性脑损伤（TBI）与肌萎缩侧索硬化症（ALS）风险升高之间存在短暂关联，这表明早期ALS症状可能使个体更容易受伤，而不是TBI直接导致ALS。

海藻糖在大型、适应性2/3期试验中安全，但与安慰剂相比未能减缓ALS进展。