反义寡核苷酸

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Delpacibart zotadirsen在适合外显子44跳跃的DMD患者中显示出可接受的安全性，并显著提高外显子44跳跃率及肌营养不良蛋白表达，为进一步开展III期研究提供了支持。

VALOR试验及其开放标签扩展的综合分析显示，早期启动Tofersen显著减缓了功能下降，保留了呼吸能力，并改善了SOD1-ALS患者的生存率，随访期长达3.5年。

GSK宣布了贝皮罗维森（一种反义寡核苷酸）的III期试验结果，该药物在慢性乙型肝炎患者中实现了功能性治愈。通过靶向病毒RNA和HBsAg，该药物提供了一种有限的治疗途径，可能改变全球肝病学标准，取代终身治疗。