iptacopan

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本综述综合了Iptacopan的临床试验证据，重点介绍了其通过近端补体抑制在治疗PNH中的变革作用及其在IgA肾病和C3肾小球病中显现的疗效。

这项 2 期篮子试验突出了口服因子 B 抑制剂 iptacopan 的不同疗效，显示在冷凝集素病 (CAD) 中显著改善了血红蛋白水平，但在免疫性血小板减少症 (ITP) 中未能达到血小板反应终点。

APPEAR-C3G 3期试验表明，口服Iptacopan显著减少蛋白尿，并且在患有C3肾小球病（一种与替代补体途径过度激活相关的超罕见肾小球肾炎）的成人中耐受性良好。