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口服Iptacopan在C3肾小球病中减少蛋白尿的疗效:全球3期试验结果

MedXY Editorial Team•2025年10月11日•专业
iptacopan补体抑制

亮点

  • Iptacopan是一种口服的补体因子B抑制剂,选择性地阻断与C3肾小球病相关的替代补体途径。
  • 在一项多国、随机的3期试验中,Iptacopan在6个月内显著减少了35%的蛋白尿,相比安慰剂组。
  • 治疗耐受性良好,主要表现为轻度至中度不良事件,未报告脑膜炎球菌感染。

研究背景

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Iptacopan:首个用于PNH和补体介导性肾病的口服Factor B抑制剂的全面临床综述本综述综合了Iptacopan的临床试验证据,重点介绍了其通过近端补体抑制在治疗PNH中的变革作用及其在IgA肾病和C3肾小球病中显现的疗效。2026年1月19日Iptacopan 在冷凝集素病中表现出临床疗效,但在免疫性血小板减少症中未达预期:来自 2 期篮子试验的结果这项 2 期篮子试验突出了口服因子 B 抑制剂 iptacopan 的不同疗效,显示在冷凝集素病 (CAD) 中显著改善了血红蛋白水平,但在免疫性血小板减少症 (ITP) 中未能达到血小板反应终点。2026年1月19日Pegcetacoplan 显著减少 C3 肾小球病和免疫复合物性 MPGN 的蛋白尿:VALIANT 3 期试验结果在 3 期 VALIANT 试验中,C3/C3b 抑制剂 pegcetacoplan 在 26 周时显著减少了 C3 肾小球病或原发性免疫复合物性 MPGN 患者的蛋白尿,与安慰剂相比效果明显,且短期安全性可接受。2025年12月4日
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