Inclisiran

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本综述概述了PCSK9抑制剂的发展轨迹，从关键的单克隆抗体试验到新兴的RNA干扰和基因编辑技术，强调其在实现超低LDL-C水平和减少主要不良心血管事件中的作用。

ORION-16试验表明，每年两次给药的siRNA疗法inclisiran能够显著且安全地降低青少年杂合子家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水平，为这一高风险儿科人群的长期依从性和心血管风险降低提供了有希望的解决方案。

ORION-16试验表明，每年两次给药的inclisiran（一种siRNA疗法）能够显著且安全地降低杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）青少年的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），为高风险儿科人群提供了一种新的有力工具，用于早期心血管风险管理。

ORION-13试验表明，Inclisiran显著降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）33.3%，并且在患有同型家族性高胆固醇血症（HoFH）的青少年中安全且耐受良好，解决了儿科治疗需求。