免疫性血小板减少症

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SRSF1表达降低会破坏LCK外显子8包含，进而削弱TCR信号传导和调节性T细胞诱导，导致免疫性血小板减少症中的免疫失调。

一种新的统计模型通过使用年龄、性别、免疫球蛋白水平和实验室值，在诊断时预测儿童慢性免疫性血小板减少症（ITP），提供早期临床指导。

这项 2 期篮子试验突出了口服因子 B 抑制剂 iptacopan 的不同疗效，显示在冷凝集素病 (CAD) 中显著改善了血红蛋白水平，但在免疫性血小板减少症 (ITP) 中未能达到血小板反应终点。

VAYHIT2 III期试验表明，与单独使用艾曲波帕相比，添加靶向BAFF-R的单克隆抗体伊纳鲁单抗显著延长了治疗间歇期，并提高了复发或难治性免疫性血小板减少症（ITP）患者的稳定应答率。

第3期VAYHIT2试验显示，伊那鲁单抗与艾曲波帕联合使用显著延长了免疫性血小板减少症（ITP）二线治疗患者的无治疗失败时间，并增加了稳定反应率，可能为持续、无治疗缓解提供途径。

2期试验显示，CM313显著提高了成年持续性或慢性原发性免疫性血小板减少症患者的血小板反应率和持续时间，并且具有可管理的安全性。