ATTR-CM

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HELIOS-B 试验显示，vutrisiran 可改善转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并心肌病患者的生存和心脏结局；无论基线是否使用 tafamidis，其获益均保持一致，支持进一步评估联合治疗。

Vutrisiran是一种RNA干扰治疗药物。多参数心血管MRI及超声心动图证实，其可显著改善转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病的心功能、减少淀粉样负荷，并减缓疾病进展。

本综述综合了ATTRibute-CM开放标签扩展研究的54个月结果，表明早期并持续使用acoramidis治疗可显著降低ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管住院率，同时保持功能能力和生物标志物的稳定性。

这篇综述综合了近期证据，确认MR-proADM是转甲状腺素心脏淀粉样变性 (ATTR-CM) 中的顶级预后生物标志物，展示了其超越传统利钠肽的能力，并增强现有的临床分期系统。

HELIOS-B 试验表明，vutrisiran 显著改善临床结局，稳定心脏生物标志物，保留心脏结构，并提高转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）患者的生活质量。

一项 2 期随机试验显示，针对错误折叠的转甲状腺素蛋白的单克隆抗体 coramitug 可显著降低转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 (ATTR-CM) 患者的 NT-proBNP 水平达 48%。尽管在 52 周内功能结局保持稳定，但结果表明在主动清除淀粉样蛋白方面取得了突破。

一个由AI驱动的筛查项目（ATTRACTnet）应用于心电图、超声心动图、人口统计学和骨科病史，显著增加了转甲状腺素心脏淀粉样变性（ATTR-CM）的病例检测，并在目标人群中迅速启动了治疗。

Vutrisiran改善了转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病患者的心脏结构、功能和生物标志物，减少了30个月内的全因死亡率和心血管事件。