
Vutrisiran 与 tafamidis 在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病中的联合治疗:来自 HELIOS-B 的启示
HELIOS-B 试验显示,vutrisiran 可改善转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并心肌病患者的生存和心脏结局;无论基线是否使用 tafamidis,其获益均保持一致,支持进一步评估联合治疗。
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Vutrisiran是一种RNA干扰治疗药物。多参数心血管MRI及超声心动图证实,其可显著改善转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病的心功能、减少淀粉样负荷,并减缓疾病进展。