SAR443820 在肌萎缩侧索硬化中的疗效评估：来自 HIMALAYA 2 期试验的启示
要点
- 对选择性 RIPK1 抑制剂 SAR443820 在肌萎缩侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）中的安全性和有效性进行了评估，但其临床获益未优于安慰剂。
- 该试验共纳入来自 13 个国家的 305 名受试者，按随机分组接受为期 24 周的 SAR443820 或安慰剂治疗。
- 主要结局，即肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版（ALS Functional Rating Scale Revised，ALSFRS-R）变化，在 24 周时组间差异无统计学意义。
- SAR443820 治疗与不良事件增加相关，尤其是肝酶升高及治疗中止率升高。
研究背景
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