Rapirosiran：一种针对代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎的有前景的RNAi疗法
亮点
- Rapirosiran是一种新型的N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联的小干扰RNA（siRNA），靶向肝脏表达的HSD17B13基因，该基因与慢性肝病有关。
- 在一项随机、双盲、安慰剂对照的I期试验（ALN-HSD-001）中，rapirosiran在健康成人和代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH）成人中表现出良好的安全性和耐受性。
- 药效学评估显示，在MASH患者中，两次给药后六个月内肝脏HSD17B13 mRNA表达量显著减少，最高达78%。
- 这些数据支持进一步临床开发rapirosiran作为MASH的潜在治疗选择，解决重要的未满足医疗需求。
研究背景和疾病负担
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