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Vutrisiran 与 tafamidis 在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病中的联合治疗：来自 HELIOS-B 的启示
HELIOS-B 试验显示，vutrisiran 可改善转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并心肌病患者的生存和心脏结局；无论基线是否使用 tafamidis，其获益均保持一致，支持进一步评估联合治疗。
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HELIOS-B 试验显示，vutrisiran 可改善转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并心肌病患者的生存和心脏结局；无论基线是否使用 tafamidis，其获益均保持一致，支持进一步评估联合治疗。
这项I期随机研究显示，针对HSD17B13的RNAi治疗药物rapirosiran在代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH）患者中安全且能有效降低肝脏中的HSD17B13 mRNA水平。
这项I期研究评估了rapirosiran，这是一种靶向HSD17B13的RNA干扰疗法，在代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH）患者中显示出安全性、耐受性和显著的肝脏mRNA减少。
