
研究亮点
血红素单甲醚介导的光动力治疗(HMME-PDT)在治疗面部和颈部葡萄酒色斑(PWS)方面的疗效优于脉冲染料激光(PDL)。
接受 HMME-PDT 治疗的患者可获得更高比例的优异病灶清除率(≥75%),且所需治疗次数更少。
与 PDL 相比,HMME-PDT 的治疗相关色素沉着和瘢痕发生率更高,提示其疗效与安全性之间存在一定权衡。
病灶大小、厚度、治疗次数以及既往治疗史均可显著影响治疗结局。
研究背景
葡萄酒色斑(Port-wine stain,PWS)是一种先天性血管畸形,其特征为毛细血管扩张,主要累及面部和颈部。该病约影响 0.3%~0.5% 的新生儿,并因外观明显而可引发心理社会困扰。数十年来,脉冲染料激光(Pulsed Dye Laser,PDL)一直是 PWS 的一线治疗方式,其机制基于对血红蛋白的选择性光热分解。然而,清除不完全以及需要多次治疗等局限,促使临床持续探索替代治疗方案。
血红素单甲醚介导的光动力治疗(Hematoporphyrin monomethyl ether-mediated photodynamic therapy,HMME-PDT)是一种新兴治疗选择,其在光激活后通过产生活性氧实现光敏化作用并造成靶向血管损伤。早期证据提示,HMME-PDT 可能在 PWS 的病灶清除方面具有更优表现,因此有必要与 PDL 进行严格的比较评估。
研究设计
本回顾性研究分析了一个大型队列,包括 728 例接受 HMME-PDT 治疗的患者和 655 例接受 PDL 治疗的面部及颈部 PWS 患者。主要终点为优异改善率,定义为病灶清除率至少达到 75%。疗效评估采用 logistic 回归模型,并对病灶大小、厚度、治疗次数及既往治疗史等混杂因素进行校正。
治疗方案存在差异;HMME-PDT 组与 PDL 组的治疗中位数分别为 2 次和 3 次。安全性方面,通过记录色素沉着和瘢痕等不良事件的发生率进行比较。该研究为回顾性设计,且缺乏长期随访,这是其重要的方法学局限。
主要发现
未校正分析显示,HMME-PDT 组达到优异病灶清除的患者比例高于 PDL 组(41.5% vs. 29.2%)。多因素校正后,HMME-PDT 组患者获得优异改善的几率仍显著更高,OR 为 2.90(95% CI:2.02~4.15,P < .05)。
HMME-PDT 所需治疗次数更少,提示其可能具有更高的效率优势。值得注意的是,病灶大小和厚度对疗效影响显著,病灶越大、越厚,则越不利于清除。既往治疗史同样具有统计学意义,可能反映病灶慢性化或治疗抵抗。
安全性方面,与 PDL 队列相比,HMME-PDT 组的色素沉着发生率更高(5.4% vs. 1.8%),瘢痕发生率也更高(3.3% vs. 0.5%),且差异均具有统计学意义(P < .05)。这些不良反应提示在临床应用中需谨慎选择患者并进行充分告知。
专家点评
在这一大型登记研究中,HMME-PDT 相较于 PDL 的更优疗效具有明确临床意义,提示 HMME-PDT 可在复杂或难治性 PWS 患者中发挥重要作用。其潜在机制优势可能在于双重作用:既可造成选择性血管损伤,又具有光动力细胞毒性,因此较 PDL 基于色基团特异性热分解的机制,可能实现更深层或更全面的病灶靶向。
然而,色素改变和瘢痕等安全性问题应适度抑制对其疗效的乐观预期,并强调个体化治疗方案的重要性。未来亟需开展随访更长的前瞻性随机试验,以验证这些发现,进一步明确风险因素,并优化降低并发症的治疗方案。
结论
这项大规模回顾性比较研究表明,对于面部和颈部葡萄酒色斑,HMME-PDT 在实现显著病灶清除方面优于 PDL,但同时伴随更高的色素沉着和瘢痕风险。临床医生在制定治疗决策时,应结合患者偏好及病灶特征,综合权衡获益与风险。未来研究应聚焦于优化 HMME-PDT 的给药参数、识别不良结局预测因素,并开展头对头随机对照试验,以进一步确认其长期疗效与安全性。
资金支持与 ClinicalTrials.gov
原始研究未说明资金来源或临床试验注册信息。后续前瞻性研究应遵循透明的临床试验注册和资金披露原则,以提高研究严谨性与可信度。
参考文献
Li X, Liu L, Diao P, Zhang L, Zhang T, Li Y, Han C, Chen H, Wei D, Yu H, Liu Q, Jiang X. Effectiveness and safety of hematoporphyrin monomethyl ether-mediated photodynamic therapy versus pulsed dye laser for port-wine stain: A retrospective study. J Am Acad Dermatol. 2026 Oct;95(4):1004-1010. doi: 10.1016/j.jaad.2026.06.029. Epub 2026 Jun 11. PMID: 42276513.


