Erdafitinib在FGFR改变的晚期胆管癌中实现55%的缓解率：来自合并2期分析的见解

引言：胆管癌中的靶向治疗现状

胆管癌（CCA）是一组罕见但具有侵袭性的恶性肿瘤，起源于胆道系统。历史上，胆管癌与不良预后和有限的治疗选择相关，除了基于吉西他滨的一线化疗外，几乎没有其他选择。然而，精准医疗的发展改变了这一范式，特别是在肝内胆管癌（iCCA）中，约40%的患者存在可操作的基因改变。其中最显著的是成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排，这些改变发生在近10-20%的iCCA患者中。

Erdafitinib是一种强效的口服泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂，最初被批准用于治疗具有易感FGFR3或FGFR2改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌。鉴于其在多种FGFR亚型中的广泛活性，其在其他FGFR驱动的恶性肿瘤，特别是胆管癌（CCA）中的疗效一直是研究的重点。本文探讨了最近发表的RAGNAR和LUC2001研究的合并分析结果，评估了Erdafitinib在具有FGFR改变的晚期或转移性胆管癌患者中的疗效。