Bệnh hồng cầu hình liềm

Làm câm gen BCL11A bền vững bằng vector shmiR trong bệnh hồng cầu hình liềm: an toàn và hiệu quả dài hạn

Bài viết này tổng quan nghiên cứu đầu tiên trên người cho thấy việc làm câm sau phiên mã BCL11A bền vững và an toàn ở bệnh nhân bệnh hồng cầu hình liềm bằng vector shmiR, dẫn đến cảm ứng ổn định hemoglobin bào thai và lợi ích lâm sàng kéo d