Chăm sóc u nguyên bào võng mạc tập trung, đa chuyên khoa: Thu hẹp khoảng cách kết cục bằng telemedicine và các liệu pháp bảo tồn nhãn cầu tiên tiến

Điểm nổi bật

• Các chương trình u nguyên bào võng mạc (retinoblastoma, RB) tập trung, đa chuyên khoa, kết hợp telemedicine có thể cải thiện đáng kể tỷ lệ sống sót và bảo tồn mắt ở các quốc gia có thu nhập thấp và trung bình (LMICs).
• Tích hợp xây dựng năng lực có cấu trúc và quan hệ kết nghĩa quốc tế giúp nâng cao chuyên môn tại chỗ và duy trì cung cấp chăm sóc bền vững.
• Các liệu pháp bảo tồn nhãn cầu tiên tiến, bao gồm hóa trị toàn thân, điều trị laser khu trú, hóa trị động mạch trong và hóa trị nội nhãn, góp phần đạt tỷ lệ bảo tồn cao ngay cả ở các trường hợp tiến triển.
• King Hussein Cancer Center (KHCC) cung cấp một mô hình có thể mở rộng với kết cục tương đương các quốc gia thu nhập cao, bất chấp hạn chế về nguồn lực.

Bối cảnh

U nguyên bào võng mạc (retinoblastoma, RB) là khối u ác tính nội nhãn thường gặp nhất ở trẻ em, với khoảng 8.000 ca mới trên toàn thế giới mỗi năm. Kết cục bệnh khác biệt rất lớn giữa các quốc gia thu nhập cao và các quốc gia thu nhập thấp/trung bình do chênh lệch về chẩn đoán sớm, khả năng tiếp cận chăm sóc và hạ tầng điều trị. Ở LMICs, việc đến khám muộn với khối u giai đoạn tiến triển, hệ thống chăm sóc phân mảnh và thiếu chuyên môn chuyên sâu góp phần làm tăng tỷ lệ tử vong và tỷ lệ cắt bỏ nhãn cầu (enucleation). Những chênh lệch này cho thấy nhu cầu cấp thiết về các chiến lược tối ưu hóa quản lý RB trên toàn cầu, nhấn mạnh vai trò của chăm sóc đa chuyên khoa, xây dựng năng lực và các phương thức đổi mới như telemedicine để thu hẹp rào cản về địa lý và nguồn lực. Trong hơn hai thập kỷ, King Hussein Cancer Center (KHCC) tại Jordan đã phát triển một chương trình RB đa chuyên khoa tập trung, tích hợp quan hệ đối tác quốc tế hỗ trợ telemedicine, các liệu pháp bảo tồn nhãn cầu tiên tiến và đào tạo có cấu trúc, nhằm thu hẹp khoảng cách về kết cục tại khu vực.

Nội dung chính

Diễn tiến theo thời gian của bằng chứng và sự phát triển chương trình

Trong lịch sử, điều trị RB ở LMICs ghi nhận tỷ lệ tử vong và cắt bỏ nhãn cầu cao. Một nghiên cứu tại Thổ Nhĩ Kỳ năm 2006 báo cáo tỷ lệ sống sót 3 năm khoảng 90%, đồng thời nhấn mạnh vai trò của tiếp cận theo nhóm đa chuyên khoa và hỗ trợ của chính phủ cho bao phủ chăm sóc toàn dân (PMID: 16911081). Tuy nhiên, tỷ lệ tử vong vẫn cao hơn ở nhiều bối cảnh hạn chế nguồn lực; ví dụ, nghiên cứu hồi cứu tại Uganda năm 2022 cho thấy bệnh nhân thường đến ở giai đoạn tiến triển, di căn nhiều, và tỷ lệ sống sót 3 năm có trung vị 2,18 năm, kèm theo tỷ lệ mất theo dõi đáng kể (PMID: 35308301).

Việc triển khai telemedicine và chăm sóc tập trung tại KHCC từ năm 2003 đánh dấu một bước chuyển quan trọng. Phân tích năm 2021 trên 478 bệnh nhân cho thấy tử vong giảm mạnh từ 38% trước khi triển khai xuống 5% sau triển khai, trong khi tỷ lệ bảo tồn mắt tăng từ 4% lên 61%; telemedicine cho phép thảo luận ca bệnh theo thời gian thực với St. Jude Children’s Research Hospital và thúc đẩy chuyên môn tại chỗ (PMID: 32682835). Theo thời gian, nhu cầu hội chẩn bên ngoài giảm dần, phản ánh quá trình xây dựng năng lực và chuyển giao kiến thức.

Nghiên cứu đoàn hệ toàn diện 23 năm hiện tại (2003–2025), bao gồm 601 trẻ với 1000 mắt bệnh, đã củng cố và mở rộng các phát hiện trước đó (PMID: 42759575). Nghiên cứu cho thấy cải thiện bền vững về sống sót và bảo tồn nhãn cầu, khẳng định KHCC là trung tâm chuyển tuyến khu vực tận dụng đội ngũ đa chuyên khoa, telemedicine và các liệu pháp tiên tiến.

Đặc điểm lâm sàng và phân giai đoạn

Trong số 601 trẻ, 66% mắc bệnh hai mắt, phản ánh một quần thể nguy cơ cao. Đường chuyển tuyến trải rộng qua 15 quốc gia, với 58% bệnh nhân không phải người Jordan. Trong 1000 mắt, 12% đã được cắt bỏ nhãn cầu trước khi chuyển đến. Trong số 880 mắt được điều trị tại KHCC, tại thời điểm trình diện, phân giai đoạn theo International Classification of RB cho thấy phần lớn thuộc nhóm tiến triển (Group D: 39%, Group E: 9,2%). Chỉ 5,2% thuộc Group A.

Các phương thức điều trị đa chuyên khoa và kết quả bảo tồn nhãn cầu

Điều trị bảo tồn mắt được cố gắng thực hiện ở 82% số mắt điều trị tại KHCC, sử dụng cách tiếp cận tích hợp gồm hóa trị toàn thân (99% số mắt), điều trị nhiệt qua đồng tử (transpupillary thermotherapy, TTT, 100%), áp lạnh (34%), và các phương thức mới hơn như hóa trị động mạch trong (4,7%), hóa trị nội nhãn (5,9%) và hóa trị dưới Tenon (3,3%), cũng như xạ trị áp sát bằng mảng I-125 (3,2%). Đáng chú ý, một số mắt Group A giai đoạn sớm được điều trị chỉ bằng liệu pháp khu trú mà không dùng hóa trị toàn thân, phản ánh chiến lược điều trị theo nguy cơ.

Tỷ lệ bảo tồn nhãn cầu chung là 61%, và trong nhóm mắt được điều trị bảo tồn là 74,4%; tỷ lệ bảo tồn phân tầng từ 98% ở Group A xuống chỉ 17% ở Group E tiến triển nhất. Các kết quả này phù hợp, thậm chí thuận lợi, so với chuẩn mực của các quốc gia thu nhập cao và cho thấy các kỹ thuật bảo tồn nhãn cầu tiên tiến có thể được triển khai khả thi với thành công đáng kể trong bối cảnh LMICs khi có sự hỗ trợ của chuyên môn tập trung.

Tỷ lệ sống sót và kết cục dài hạn

Với thời gian theo dõi trung vị 10 năm, di căn xảy ra ở chỉ 4,3% bệnh nhân, và ung thư thứ phát ở 1,2%. Tỷ lệ sống còn toàn bộ ước tính sau 5 năm đạt 96%, tương đương các kết quả được báo cáo ở các nước phát triển. Điều này tương phản rõ rệt với tỷ lệ tử vong cao hơn được ghi nhận ở các đoàn hệ LMICs khác thiếu chương trình tập trung và điều phối đa chuyên khoa.

Dữ liệu so sánh và bằng chứng hỗ trợ từ các bối cảnh khác

Trước khi có chăm sóc tập trung, tỷ lệ bảo tồn mắt và sống sót vẫn chưa tối ưu. Nghiên cứu đơn trung tâm tại Mexico trong giai đoạn trước hóa trị tại chỗ (in situ) báo cáo tỷ lệ sống sót chung là 86%, với bảo tồn mắt đạt 81% ở các mắt được điều trị bằng hóa trị toàn thân kết hợp liệu pháp khu trú và xạ trị; điều này nhấn mạnh tầm quan trọng của điều trị đa chuyên khoa, dù hạn chế nguồn lực vẫn ảnh hưởng đến kết cục (PMID: 32743978).

Các nghiên cứu quan sát cho thấy tác động bất lợi của chẩn đoán muộn và chăm sóc phân mảnh ở LMICs, như đã thấy ở tỷ lệ bảo tồn và sống sót thấp hơn tại Uganda và các bối cảnh châu Phi khác. Một nghiên cứu quan sát đa quốc gia trong đại dịch COVID-19 cho thấy tử vong do ung thư trẻ em cao hơn ở các quốc gia thu nhập thấp và điều trị đa chuyên khoa kịp thời làm giảm khả năng tử vong, qua đó củng cố sự cần thiết của các lộ trình chăm sóc phức hợp tích hợp đối với RB và các ung thư nhi khoa khác (PMID: 36261229).

Bình luận của chuyên gia

Mô hình KHCC minh họa cách chăm sóc RB tập trung, đa chuyên khoa, tích hợp telemedicine và hợp tác quốc tế có thể thu hẹp khoảng cách nguồn lực giữa LMICs và các quốc gia thu nhập cao. Các yếu tố thành công chính bao gồm:

• Tập trung hóa: Quy tụ chuyên môn, hạ tầng và nguồn lực để tối ưu hóa cung cấp chăm sóc và cho phép quản lý đa chuyên khoa toàn diện.
• Xây dựng năng lực: Đào tạo các nhóm tại chỗ thông qua các buổi hội chẩn telemedicine và thảo luận ca bệnh lặp lại giúp thúc đẩy năng lực ra quyết định độc lập và chăm sóc bền vững.
• Ứng dụng công nghệ: Telemedicine giảm thiểu rào cản địa lý, cho phép chuyên gia xem xét và ra quyết định chung mà không làm chậm trễ do chuyển tuyến bệnh nhân.
• Điều trị tiên tiến: Việc bổ sung hóa trị động mạch trong và hóa trị nội nhãn mở rộng lựa chọn bảo tồn đối với các khối u nội nhãn tiến triển vốn trước đây thường chỉ được xem là chỉ định cắt bỏ nhãn cầu.

Các chiến lược này làm giảm những khoảng trống điều trị vốn trước đây khó tránh khỏi do đến muộn và tiếp cận hạn chế. Về cơ chế, hóa trị toàn thân sớm kết hợp với các liệu pháp phá hủy khu trú tác động đồng thời lên khối u nội nhãn và vi di căn, ngăn ngừa lan tràn. Các liệu pháp tại chỗ bảo tồn chức năng thị giác đồng thời giảm độc tính toàn thân. Quá trình chuyển giao tri thức trong bệnh viện theo thời gian làm giảm phụ thuộc vào trung tâm bên ngoài, thúc đẩy tính tự chủ.

Vẫn còn nhiều thách thức, bao gồm khả năng tiếp cận của dân cư nông thôn, duy trì theo dõi, và xử trí biến chứng điều trị. Khả năng áp dụng rộng rãi sang các bối cảnh LMICs khác đòi hỏi điều chỉnh theo cấu trúc hệ thống y tế và mức độ nguồn lực tại chỗ. Tuy nhiên, kinh nghiệm của KHCC cung cấp một khuôn mẫu vững chắc.

Kết luận

Các chương trình u nguyên bào võng mạc đa chuyên khoa, tập trung, được hỗ trợ bởi telemedicine và hợp tác quốc tế, đại diện cho một thay đổi mô hình trong việc giải quyết bất bình đẳng toàn cầu về kết cục RB. Kinh nghiệm của KHCC trong hơn hai thập kỷ cho thấy tỷ lệ sống sót và bảo tồn nhãn cầu tương tự các quốc gia thu nhập cao có thể đạt được ngay cả trong bối cảnh hạn chế nguồn lực. Mô hình này nhấn mạnh giá trị then chốt của lộ trình chăm sóc tích hợp, xây dựng năng lực và hỗ trợ chuyên gia dựa trên công nghệ nhằm nâng cao ung thư học nhãn khoa nhi trên toàn cầu. Các nỗ lực trong tương lai nên tập trung vào mở rộng mạng lưới chuyển tuyến khu vực, nâng cao nhận thức để giảm chậm trễ chẩn đoán, và triển khai các khung tài chính cùng chính sách bền vững để chuẩn hóa chất lượng chăm sóc RB trên phạm vi toàn cầu.

Tài liệu tham khảo

• Yousef YA, Halalsheh H, Mohammad M, et al. Centralized Multidisciplinary Retinoblastoma Care Closes the Outcome Gap: Survival and Globe Salvage for 1000 Eyes from 601 Patients. Ophthalmology. 2026 Sep 18:S0161-6420(26)00687-1. doi: 10.1016/j.ophtha.2026.09.015. PMID: 42759575.
• Shawagfeh M, Yousef YA, et al. How Telemedicine and Centralized Care Changed the Natural History of Retinoblastoma in a Developing Country: Analysis of 478 Patients. Ophthalmology. 2021 Jan;128(1):130-137. doi: 10.1016/j.ophtha.2020.07.026. PMID: 32682835.
• Mohamed K, et al. Clinical presentation and outcomes in children with retinoblastoma managed at the Uganda Cancer Institute. J Cancer Epidemiol. 2022;2022:8817215. doi: 10.1155/2022/8817215. PMID: 35308301.
• Romero-Cabral JA, et al. Ocular preservation in patients with bilateral retinoblastoma before chemotherapy in situ era: A report from a Mexican Retinoblastoma Reference Hospital. Pediatr Blood Cancer. 2020 Oct;67(10):e28625. doi: 10.1002/pbc.28625. PMID: 32743978.
• Çetinkaya Y, et al. Retinoblastoma in Turkey: survival and clinical characteristics 1981-2004. Pediatr Int. 2006 Aug;48(4):369-73. doi: 10.1111/j.1442-200X.2006.02223.x. PMID: 16911081.
• Tomlinson D, et al. Twelve-month observational study of children with cancer in 41 countries during the COVID-19 pandemic. BMJ Glob Health. 2022 Oct;7(10):e008797. doi: 10.1136/bmjgh-2022-008797. PMID: 36261229.