Rapirosiran: Một liệu pháp RNAi hứa hẹn nhắm vào HSD17B13 trong viêm gan mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa

Tiêu điểm

• Rapirosiran là một phân tử RNA can thiệp nhỏ (siRNA) liên kết với N-acetylgalactosamine (GalNAc) mới, nhắm vào gen HSD17B13 biểu hiện ở gan, liên quan đến bệnh gan mạn tính.
• Trong một nghiên cứu lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược giai đoạn I (ALN-HSD-001), rapirosiran cho thấy hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp tốt ở cả người lớn khỏe mạnh và người lớn mắc viêm gan mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH).
• Đánh giá dược động học cho thấy sự giảm đáng kể, phụ thuộc liều, lên tới 78% trong biểu hiện mRNA HSD17B13 ở gan sau hai liều trong sáu tháng ở bệnh nhân MASH.
• Dữ liệu này hỗ trợ phát triển lâm sàng tiếp theo của rapirosiran như một lựa chọn điều trị tiềm năng cho MASH, giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể.

Nền tảng nghiên cứu và gánh nặng bệnh tật