Rapirosiran là một phân tử RNA can thiệp nhỏ (siRNA) liên kết với N-acetylgalactosamine (GalNAc) mới, nhắm vào gen HSD17B13 biểu hiện ở gan, liên quan đến bệnh gan mạn tính.
Trong một nghiên cứu lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược giai đoạn I (ALN-HSD-001), rapirosiran cho thấy hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp tốt ở cả người lớn khỏe mạnh và người lớn mắc viêm gan mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH).
Đánh giá dược động học cho thấy sự giảm đáng kể, phụ thuộc liều, lên tới 78% trong biểu hiện mRNA HSD17B13 ở gan sau hai liều trong sáu tháng ở bệnh nhân MASH.
Dữ liệu này hỗ trợ phát triển lâm sàng tiếp theo của rapirosiran như một lựa chọn điều trị tiềm năng cho MASH, giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể.
Nền tảng nghiên cứu và gánh nặng bệnh tật
Độc giả MedXY đã đăng ký
Đăng nhập miễn phí để đọc tiếp
Đăng nhập hoặc tạo tài khoản MedXY để đọc toàn bộ bài viết.
Bài viết này được tạo với sự hỗ trợ của nhiều công cụ biên tập, bao gồm AI, trong quá trình thực hiện. Nội dung đã được biên tập viên xem xét trước khi xuất bản.
