Vượt qua thách thức tổn thương gan do thuốc trong thử nghiệm lâm sàng: Góc nhìn và cập nhật từ chuyên gia FDA

Điểm nhấn

Tổn thương gan do thuốc (Drug-Induced Liver Injury, DILI) vẫn tiếp tục đe dọa quá trình phát triển và phê duyệt thuốc, mặc dù công tác đánh giá nguy cơ đã có nhiều tiến bộ. Các chuyên gia của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (Food and Drug Administration, FDA) nhấn mạnh tính phức tạp của việc đánh giá độc tính gan đối với các tác nhân sinh học (biologic agents) mới nổi, những thách thức do các thử nghiệm quy mô nhỏ ở bệnh hiếm gây ra, cũng như sự gia tăng chú trọng vào các liệu pháp nhắm đích chính bệnh gan. Có tám chủ đề trọng tâm cần được tiếp tục xem xét nhằm tối ưu hóa khung đánh giá DILI giữa cơ quan quản lý, doanh nghiệp và giới học thuật.

Bối cảnh nghiên cứu