Liệu pháp tế bào T điều hòa allogenic “sẵn có” cho thấy tính an toàn và làm chậm suy giảm chức năng trong ALS

Nổi bật

Thử nghiệm giai đoạn 1 về liệu pháp tế bào T điều hòa allogenic (Treg) trong bệnh Xơ cứng teo cơ bên (ALS) đã mang lại nhiều kết quả quan trọng cho lĩnh vực thần kinh miễn dịch:

• Không có độc tính liều giới hạn: Việc sử dụng tế bào Treg từ máu cuống rốn không cần ghép HLA đã được dung nạp tốt mà không cần giảm bạch cầu hay ức chế miễn dịch.
• Ổn định chức năng đáng kể: Trong những người tham gia có dữ liệu đầy đủ, tốc độ suy giảm chức năng (ALSFRS-R) đã giảm từ -1.66 điểm/tháng trước điều trị xuống -0.41 điểm/tháng trong giai đoạn điều trị.
• Mô hình điều trị có thể mở rộng: Khác với các thử nghiệm Treg tự thân trước đây, cách tiếp cận allogenic này cung cấp một con đường khả thi cho ứng dụng lâm sàng quy mô lớn.