デュシェンヌ型筋ジストロフィーの機能的転帰を改善しなかったフォルダディストログエン・モバパルボベク：第3相CIFFREO試験の洞察
ハイライト
- 第3相CIFFREO試験は主要効力評価項目を達成できず、フォルダディストログエン・モバパルボベク群とプラセボ群の52週時点でのNorth Star Ambulatory Assessment (NSAA)スコアに有意な差が見られなかった。
- 安全性データでは、遺伝子治療群で悪性事象や重篤な悪性事象の頻度が高かった。特に、消化器系と肝臓の重大な合併症が報告された。
- 不利益なベネフィット・リスクプロファイルに基づき、Pfizerはデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対するフォルダディストログエン・モバパルボベクのすべてのさらなる臨床開発を中止した。
背景：デュシェンヌ型筋ジストロフィーの課題
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