研究背景
原発性胆汁性胆管炎（PBC）は、肝内胆管の進行性破壊を特徴とする慢性自己免疫性肝疾患であり、胆汁うっ滞、線維症、そして潜在的には肝硬変や肝不全を引き起こします。ウルソデオキシコール酸（UDCA）は標準的な第一選択治療薬ですが、患者の一部は生化学的に十分な反応を示さず、第二選択療法が必要となります。オベティコール酸（OCA）、ファーネソイドX受容体作動薬は、UDCA非反応者または耐えられない患者の結果改善のために条件付きで承認されました。初期の臨床試験、POISE試験を含む有望な結果にもかかわらず、OCAの長期的な肝関連臨床イベントの減少効果や安全性プロファイル、特にかゆみと肝硬変患者での使用に関する懸念が残っています。欧州医薬品庁（EMA）による販売承認の取り消しのような規制措置は、さらなる実世界証拠の必要性を強調しています。
