CIFFREO試験

MedXY AIに質問

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの機能的転帰を改善しなかったフォルダディストログエン・モバパルボベク：第3相CIFFREO試験の洞察

第3相CIFFREO試験では、遺伝子治療薬フォルダディストログエン・モバパルボベクが、プラセボと比較してデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児の運動機能を有意に改善しなかったため、ネガティブなベネフィット・リスクプロファイルにより臨床開発が中止された。