研究亮点
这项开创性的开放标签研究评估了以视网膜神经节细胞为靶点、使用编码 ChrimsonR 的腺相关病毒（AAV）载体进行的光遗传学基因治疗在晚期视网膜色素变性（retinitis pigmentosa，RP）患者中的安全性及初步疗效。玻璃体内注射联合专门设计的光刺激眼镜后，多数受试者的光敏感性得到有意义改善。尽管出现了一些眼部不良事件，包括1例短暂的严重不良事件，但在这一小样本队列中总体安全性尚可，值得进一步研究。
视功能修复新进展：光遗传学治疗为视网膜色素变性患者带来希望
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